(SeaPRwire) – 心臟病是全球奪走最多人命的疾病，儘管醫生會使用降膽固醇藥物並建議透過生活習慣來控制主要風險因素，但對民眾而言，做出這些改變並不容易，要持之以恆更是困難。
人們希望有朝一日不必僅僅依賴這些干預措施。在一項由 Eli Lilly Co. 旗下的 Verve Therapeutics 所進行並發表於 5 月 25 日《新英格蘭醫學雜誌》（New England Journal of Medicine）的研究中，研究人員報告了一項令人振奮的消息：一種單次基因療法或許能控制膽固醇，而膽固醇正是導致心臟病的主要因素之一。在參與研究的 35 名受試者中，該基因療法根據劑量不同，使低密度脂蛋白（LDL）膽固醇降低了 9% 到 62%。
該療法針對的是一種名為 PCSK9 的基因。大約 20 年前，UT Southwestern Medical Center 的研究人員發現，PCSK9 基因發生突變的人，其 LDL 水準往往非常低，因此心臟病發作的機率也較低。PCSK9 在肝臟中負責調節膽固醇，研究發現這些人體內有一種不活躍的基因形式，導致血液中的膽固醇水準降低，且沒有產生任何其他明顯的生理影響。科學家隨即著手開發抑制該基因的藥物，目前已有四種此類藥物獲准用於降低膽固醇。但這些藥物全都是注射劑；其中一種還需要由醫生進行施打。注射的不便導致約 30-50% 的患者在一年後停止用藥，其流失率與每日服用他汀類（statin）藥物的患者相似。
這種名為 VERVE-102 的基因療法旨在解決依從性問題，透過單次治療編輯肝細胞中的基因，使其持續產生能降低膽固醇的變異版 PCSK9。該療法產生的改變與天生擁有低膽固醇版本 PCSK9 基因的人所具備的變化並不完全相同，但最終結果是一樣的：基因被去活化，LDL 水準隨之下降。
Verve Therapeutics 執行長兼肥胖研究負責人、副總裁 Sek Kathiresan 博士表示：「（這項研究）是早期的臨床證據，證明我們可以為那些天生沒有這種保護機制的人提供保護。我們還有很多東西需要學習。但如果結果持續穩定，我們認為這將意味著一種全新的高膽固醇治療方式，只需一次輸注即可終身降低膽固醇。」
如果該基因療法在後續臨床試驗中被證明安全有效並最終獲得批准，它可能會取代定期注射或每日服藥，因為該療法所針對的肝細胞每 200 到 300 天會更新一次。一旦細胞被 VERVE-102 編輯過，它們就會產生更多帶有相同基因變化的細胞，從而維持變異版 PCSK9 的效果——潛在效果可持續終身。到目前為止，研究中的患者已被追蹤約 18 個月，且持續顯示出較低的 LDL 水準。Kathiresan 表示，動物研究顯示牠們在三年後仍維持低 LDL 水準，這讓科學家對治療的持久性充滿信心。
Kathiresan 指出，目前唯一值得注意的副作用是該藥物會暫時導致肝酶水準升高，這反映出該基因療法針對的是肝細胞，初期可能會干擾肝臟化合物的水準。
目前的試驗對象包括具有高膽固醇遺傳傾向或曾有早期心臟病發作的人，但 Eli Lilly Co. 計畫進行一項約 200 人的更大規模試驗，其中包括更多屬於後者類別、更能代表心臟病患者群體的人。該公司也將繼續追蹤首項試驗中的 35 名受試者長達 15 年，以監測他們所接受基因療法的安全性。
基於安全考量，目前研究中的受試者在試驗期間仍持續服用包括他汀類藥物在內的降膽固醇藥物。但未來的研究將探討像 VERVE-102 這樣的單次基因療法是否能在某個階段完全取代他汀類藥物。Kathiresan 說：「現在下定論還太早，很大程度上取決於患者膽固醇的起始水準以及他們的治療目標。但最終，我們希望能夠達到讓這種療法成為首選治療方案的地位。」
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