(SeaPRwire) – 弗萊堡，2025年5月7日
研究結果顯示，諾魯膽酸 (NCA) 在聯合主要終點方面優於安慰劑。目前尚無批准用於治療原發性硬化性膽管炎的藥物。NUC-5 試驗的 96 週分析結果將在阿姆斯特丹舉行的 2025 年 EASL 大會上公布。
專注於消化和代謝醫學的研究型製藥公司 Dr. Falk Pharma 今天宣布了其關於諾魯膽酸 (NCA) 在原發性硬化性膽管炎 (PSC) 中的關鍵性 3 期試驗 (NUC-5) 的積極結果。
NUC-5 (NCT03872921) 是一項雙盲、安慰劑對照試驗，招募了 301 名 PSC 患者，他們接受 1,500 毫克 NCA 或安慰劑，總共 192 週。在治療 96 週後的主要數據分析中，接受 NCA 的患者在統計學上顯著高於安慰劑組，達到了與 PSC 相關的肝酶（鹼性磷酸酶）血液水平的部分正常化且組織學疾病階段沒有惡化的主要終點。在多個次要終點中也觀察到 NCA 的顯著優勢。安全結果顯示，NCA 組和安慰劑組患者的不良事件和嚴重不良事件發生率相似。
NUC-5 的頂線結果將於 2025 年 5 月 10 日星期六在阿姆斯特丹舉行的 EASL 大會的最新突破會議上公布。
PSC 是一種罕見的進行性疾病，免疫系統攻擊肝臟中的膽管，導致纖維化或疤痕組織的形成。相當一部分患者會發展成膽管、肝臟或大腸直腸癌，而許多其他患者最終會發展成肝硬化。目前尚無批准的藥物治療方法，最有效的治療選擇是肝臟移植。
“幾十年來，尋找一種有效治療 PSC 的藥物一直是肝病學領域的一項挑戰，”奧地利維也納醫科大學胃腸病學和肝病學科主任、該試驗的首席研究員 Michael Trauner 教授說。“在經歷了這個領域的這麼多失望之後，來自 PSC 的 3 期研究的第一個積極結果對於 PSC 患者、他們的家人、醫生和整個 PSC 社區來說是一個分水嶺時刻。這項研究的結果不僅將推進患者護理，還將為研究人員提供對疾病本身的新見解”。
Dr. Falk Pharma 科學與創新總經理 Kai Pinkernell 博士說：“我們對 NUC-5 試驗的積極結果感到非常興奮，這是迄今為止最大的 PSC 臨床試驗，比較了治療前後患者的活檢結果”。“持續這麼長時間和參與度的試驗是一項重大的事業，我們感謝所有參與的患者、研究人員和試驗人員對此試驗的奉獻”。
關於諾魯膽酸
諾魯膽酸是一種工程化的膽汁酸衍生物。與內源性膽汁酸不同，它不進行有意義的甘氨酸或牛磺酸酰胺化，從而使 NCA 能夠被膽管細胞從膽汁中吸收，隨後被肝細胞重新分泌到膽汁中，這個過程稱為肝膽迴圈。這與假定的直接抗炎和抗纖維化機制一起，被認為賦予了對 PSC 的保護作用。在之前的 2 期試驗中，用 NCA 治療 12 週顯示可顯著降低鹼性磷酸酶 (ALP) 水平。
關於 NUC-5
NUC-5 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，招募了 301 名經活檢證實的 PSC 患者，且 ALP 水平至少高於正常上限 (ULN) 的 1.5 倍。聯合主要終點是 ALP 部分正常化至 <1.5 倍 ULN 且組織學疾病階段沒有惡化（Ludwig 分類）。關鍵次要終點是 ALP 部分正常化至 <1.5 倍 ULN 且組織學疾病階段沒有惡化（改良的 Nakanuma 分期）。
在第 96 週，15.1% 的接受 NCA 的患者達到了主要終點，而安慰劑組為 4.2%（p = 0.0048）。同樣，15.1% 的 NCA 患者與 5.1% 的安慰劑患者達到了關鍵次要終點（p = 0.0086）。NCA 治療使至少 1 個 Ludwig 階段的改善在 25.2% 的 NCA 患者中觀察到，而安慰劑組為 10.5%（p = 0.0217）。此外，在 40.4% 的安慰劑患者中觀察到至少一個 Ludwig 階段的惡化，而 NCA 患者為 20.3%（p = 0.0069）。在 NCA 下，多種肝酶的血液水平得到改善，但安慰劑沒有。NCA 具有良好的耐受性，兩組之間的嚴重不良事件發生率相似。
NUC-5 仍在進行中，患者將繼續接受 NCA 或安慰劑的雙盲治療額外 96 週。其他結果將在所有 192 週的雙盲治療結束後報告。完成所有 192 週雙盲治療的患者可以選擇接受 NCA 的開放標籤治療長達 72 週。
(LBO-001)
關於 Dr. Falk Pharma GmbH
Dr. Falk Pharma GmbH 60 多年來一直致力於開發和銷售創新藥物，以治療各種胃腸道疾病，如炎症性腸病或嗜酸性食管炎，以及肝膽疾病，如原發性膽汁性膽管炎。作為消化和代謝醫學的國際專家，該公司匯集了醫生、科學家和患者，共同設計新的、強大的患者護理方法。Dr. Falk Pharma 從事臨床前和臨床階段的研究，旨在有意義地改善治療實踐以及患者的健康和福祉。Dr. Falk Pharma 是一家家族企業，業務遍及全球，在歐洲和澳大利亞設有 10 個分支機構，並且不斷發展壯大。該公司總部和研發機構位於德國弗萊堡，其藥品在歐洲生產，主要在德國、法國、意大利和瑞士的工廠生產。Dr. Falk Pharma GmbH 在全球擁有約 1400 名員工，其中 340 名在弗萊堡工作。
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